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天澤云泰、阿斯利康等多家藥企創新藥納入罕見病藥物研發試點

2024年12月18日 11:30:21來源：制藥網點擊量：40178

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　　【制藥網行業動態】根據國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)網站12月16日消息，多個創新藥納入《以患者為中心的罕見疾病藥物研發試點工作計劃(“關愛計劃”)》試點項目，包括上海天澤云泰生物醫藥有限公司的VGR-R01、阿斯利康全球研發(中國)有限公司的ALXN2350注射液、江蘇正大豐海制藥有限公司的FHND1002顆粒。

　　根據公開資料顯示，天澤云泰的VGR-R01是一款基因治療產品，用于治療結晶樣視網膜變性(BCD)。在用藥方式上，這款基因治療通過視網膜下腔注射給藥，且只需要注射一次就有望起到相應的長期療效。今年5月，天澤云泰生物公布了VGR-R01治療結晶樣視網膜變性的臨床1/2期研究的積極結果。

　　VGR-R01納入“關愛計劃”試點項目的工作要點為關鍵臨床試驗統計學方法采用優效試驗設計，擬應用的臨床結局評估包括患者報告的結局(PRO)和功能結局(PerfO)。

　　據悉，BCD是一類會對視力健康造成嚴重危害的單基因遺傳病，以患者眼底的大量黃白色閃亮結晶沉積為代表性特征。多數患者20-40歲發病，出現夜盲和視力下降等癥狀。如果不進行干預，隨著時間推移，外周視野和中心敏銳度的喪失會逐步導致大多數患者的法定失明(致盲)。

　　今年5月，天澤云泰生物在美國基因與細胞治療學會年會上口頭報告了VGR-R01治療結晶樣視網膜變性的1/2期臨床研究數據。研究者得出結論：VGR-R01能夠顯著改善患者視力，或增強昏暗環境下的功能性視力，達到矯正視力損害或保護殘余視覺功能的積極效果，且具有良好耐受性和安全性。

　　ALXN2350注射液由阿斯利康全球研發(中國)有限公司開發，旨在治療成人BAG3突變擴張型心肌病(DCM)。

　　據悉，DCM是一種嚴重的心臟疾病，伴隨有心臟功能衰竭等一系列并發癥，給患者的生活質量帶來了非常大影響。BAG3基因突變則是導致此疾病的重要原因之一，ALXN2350則針對這一靶點進行藥物研發。

　　該藥物的研發正值A階段，即研發立項階段，意味著項目還處于早期的探索過程中。這一階段的重點在于通過廣泛的患者和醫生訪談，收集并驗證患者體驗數據(PED)，以深入了解疾病的診療現狀和患者的實際需求，進而制定合理的研發策略。

　　FHND1002顆粒是江蘇正大豐海制藥有限公司自主研發的一款小分子藥物，擬用于肌萎縮側索硬化(漸凍癥)等神經退行性疾病，其具有全新的靶點、全新作用機制和全新的化合物結構，已于2023年12月獲得肌萎縮側索硬化適應癥的臨床許可，目前正在中國進行1期臨床試驗。

　　本次試驗項目工作要點為計劃開展一項ALS患者體驗數據研究，并擬基于收集到的患者體驗數據探索ALS療效指標的優化；同時，計劃在患者臨床試驗中應用數字健康技術，探索實施DCT試驗等。

　　業內表示，以上藥物納入“關愛計劃”的試點，讓大家看到了對罕見疾病患者的關注與支持。隨著更多創新藥物的研發和上市，未來將有更多患者得到及時有效的治療。希望在不久的將來，每一位罕見疾病的患者都能擁抱藥物療法帶來的光明與希望。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

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