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繼獲FDA批準4個月后,諾華罕見病新藥又在華獲批!

2024年04月29日 10:34:36來源:制藥網點擊量:35122

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  【制藥網 產品資訊】陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)是一種由人體體細胞基因突變引起的造血干細胞獲得性疾病,主要表現為慢性血管內溶血、血栓形成、骨髓衰竭等,屬于一種罕見的血液系統疾病。
 
  PNH分為三個亞型,一是經典型溶血性PNH,主要表現為PNH溶血帶來的一些危害;二是再障PNH綜合征(骨髓衰竭PNH綜合征),既有PNH表現,又有溶血表現;三是亞臨床型。前兩種亞型需要接受治療。
 
  據了解,此前PNH的標準治療方式是抗補體C5療法,患者在接受治療后,仍有大部分會持續存在貧血、疲乏和輸血依賴等癥狀,患者存在較大的尚未被滿足的治療需求。
 
  4月26日,諾華中國宣布,創新藥物飛赫達(鹽酸伊普可泮膠囊)獲得中國國家藥品監督管理局批準,用于治療既往未接受過補體抑制劑治療的陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)成人患者。
 
  飛赫達是fic特異性補體B因子口服抑制劑,可全面控制血管內溶血和血管外溶血,彌補抗C5抗體治療的缺陷,將給國內患者帶來治療新選擇。
 
  值得一提的是,飛赫達已在4個月前獲得了美國食品藥品監督管理局批準上市。
 
  諾華公司相關人士表示,該藥在華獲批得益于國家對創新藥物優先審評的支持,鹽酸伊普可泮膠囊在遞交上市許可申請僅10個月后便快速獲批,大大縮短了與全球同步獲批的時間差,未來,諾華將加速推動飛赫達在全國的落地應用,滿足中國PNH患者的健康之需。
 
  同時,這是企業以“中國速度”推動全球創新藥物加速進入中國的又一例證,也是企業聚焦中國患者需求、支持健康中國建設的承諾體現。
 
  中國是諾華頗具戰略意義的市場之一,近年來公司扎根中國,持續投入,不斷推動本地合作,全面布局中國市場,并始終致力于為中國患者不斷開發并引進高臨床價值的創新藥,滿足臨床需求,為醫藥健康產業的長遠發展和人民健康貢獻力量。
 
  從財報來看,中國區亦給諾華貢獻了不少收入。據諾華24年1月披露的2023年財報,公司營收454.4億美元,同比增長10%,凈利潤85.72億美元,同比增長62%。其中中國區凈銷售額為33億美元,同比增長17%。
 
  另據諾華2024年一季度業績顯示,一季度營收增長10%,至118.3億美元,好于預期。調整后營業利潤增長16%,至45.4億美元,超過了分析師約43億美元的平均預期。業績主要增長驅動因素包括心臟藥物Entresto(明年將失去專利保護)、銀屑病藥物Cosentyx和多發性硬化癥藥物Kesimpta。數據顯示,Entresto的銷售額飆升36%,達到18.8億美元,Cosentyx的營收增長25%,達到13.3億美元,Kesimpta營收增長66%,至6.37億美元。
 
  展望未來,諾華預計2024年全年銷售額將以高個位數至低十位數的百分比增長,高于此前預期的中個位數。核心營業利潤預計將以低十位數至15%的速度增長,此前預期為以高個位數增長。
 
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